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研究人员开发GOTI技术 可灵敏检测基因编辑是否脱靶

2019/3/1编辑Ma Liang 人气2280

导读据统计全球有7000多种罕见病其中80%的罕见病是单基因遗传病近年来随着基因编辑技术的逐渐成熟基因治疗被人们寄予厚望

    ?#27426;?#22522;因治疗的风险不可低估其中“脱靶效应”是基因编辑技术最大的风险来源


网络配图

    基因编辑的“子弹”如果没有命中目标就会产生脱靶效应可能会导致诸如癌症等不良的基因变异这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步近日中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们?#29486;?#24320;发了一种被命名为GOTI的技术能够准确灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应使基因编辑技术向安全地带迈进了一步

    此前人们推出过多种检测脱靶的方案但小鼠或者人类个体间基因存在很大差异基因编辑所产生的脱靶效应会被淹没在这些差异之中以往的检测方法很难从这些差异中分辨出哪些是基因编辑所造成的脱靶哪些是个体本身的差异因此无法?#34892;?#21028;别基因编辑工具的安全性

    GOTI颠覆了原有的脱靶检测手段实验的精妙之处是利用小鼠胚胎做实验在受精卵分裂成两个时基因编辑其中的一个并用红色荧光蛋白进行标记编辑之后让两个细胞继续分裂等小鼠胚胎发育到14.5天时基于红色荧光蛋白筛选出基因编辑细胞和没有基因编辑的对照细胞

    由于这两组细胞基因背景完全一致且无需基因组体外扩增避免了遗传背景的干扰同时还可以清楚地展现单个碱基的突变GOTI因此展现出强大的灵敏性对数量极少的基因编辑脱靶也可感知

    此外研究人员使用GOTI技术发现BE3单碱基编辑会产生大量脱靶突变这一发?#36136;?#20154;们重新审视原本认为“特别安全几乎不会有脱靶”的单碱基突变技术并为基因编辑工具的安全性评?#26469;?#26469;了突破性的新技术?#22411;?#25104;为新的行业检测标准相关研究结果于3月1日发表在科学上

解读仪器仪表行业热点呈现敏感?#24405;?#26356;多独家?#27835;z?#23613;在阿仪网微信扫描二维码免费阅读

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来源 科技日报

标签检测,基因,仪器,设备

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